Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?

Один укол за 3 миллиона. Что лечит самое дорогое лекарство в мире?
фото показано с aif.ru

2022-9-23 12:41

Самым дорогим лекарством в мире стала «Скайсона». Одна инъекция стоит 3 млн долларов, и ее будет достаточно для лечения наследственной церебральной адренолейкодистрофии.

В мире побит рекорд цены на лекарства. Самым дорогим препаратом стоимостью в 3 млн долларов стала «Скайсона». Им будут лечить церебральную адренолейкодистрофию.Рекорд установила американская компания Bluebird bio. Предыдущий рекорд тоже поставила она, выпустив весной за 2,8 млн долларов средство «Зинтегло» для лечения бета-талассемии (редкое наследственное заболевание, при котором нарушается синтез гемоглобина и у человека развивается тяжелая анемия). Почему в новостях говорят больше о цене лекарства, чем о самом новом препарате от тяжелой болезни? По той же причине, что новости о трансфере футболистов уже давно стали важнее самой игры. Здесь к месту процитировать песню Фредди Меркьюри The Show Must Go On («Шоу должно продолжаться») и ждать новых рекордов. Подобных разработок сейчас ведется много. Как у царевича АлексеяНо давайте поговорим о болезни и препарате. Недуг очень редкий, и про него мало знают даже врачи. Он встречается у одного из 18-50 тысяч человек. Но та форма адренолейкодистрофии, которую будут лечить «Скайсоной», бывает еще реже. В США ежегодно рождается примерно пять таких мальчиков, и компания планирует выпускать лекарства для десяти детей в год. Эта болезнь в плане наследования во многом похожа на хорошо известный нам недуг царевича Алексея — гемофилию. Мутация особого гена тоже рецессивная (слабая) и располагается в том плече женской хромосомы, которого нет у мужчин. Именно поэтому женскую половую хромосому обозначают буквой Х — у нее четыре плеча, а мужскую — Y, у нее только три плеча (под микроскопом хромосомы похожи на эти буквы).Вероятность того, что у девочки встретятся обе Х-хромосомы с этой мутацией, стремится к нулю. Поэтому у них слабому мутантному гену противостоит нормальный (обычно он сильный). В результате болезнь или не проявляется совсем, или бывает в легкой форме, развиваясь уже во взрослом возрасте. У мальчиков все иначе, у них одна Х-хромосома от мамы и одна Y-хромосома от папы. Если от мамы достался слабый и плохой ген, ему не может ничего противостоять, и болезнь развивается по полной.В результате нарушенного обмена веществ особые длинные жирные кислоты, которые накапливаются в мозге, препятствуют его нормальному развитию. Страдают все мозговые функции — психика, речь, движение. Говоря медицинским сленгом, мальчики часто становятся «овощами». Вот избежать такого развития событий и помогает «Скайсона». Лекарство, не похожее на лекарствоСтрого говоря, называть инъекцию лекарством не совсем правильно. Скорее это генно-терапевтический метод лечения. Кстати, во многом похожий на вакцину «Спутник» от ковид. Основа препарата — тоже вирусный вектор, только для него используют не адено-, а лентивирусы. В них включают ДНК, в которой закодирован особый белок, он будет разрушать отложения длинных жирных кислот в мозге. Предполагается, что для лечения будет достаточно одной инъекции «Скайсоны». Но это далеко не все лечение.Сначала из костного мозга больного выделяют особые клетки, из которых будут выделять ДНК для вектора. Все это тоже очень непросто и с множеством различных процедур, включая стимуляцию стволовых клеток в костном мозге. Кроме того, сам больной получает химиотерапию, похожую на лечение некоторых видов рака, чтобы задавить определенные функции костного мозга. Это нужно, чтобы вектор сработал и прижились особые модифицированные клетки. Они размножаются и видоизменяются, часть их попадает в мозг, где и делает свое дело, разрушая залежи токсичных жирных кислот.Точка еще не поставленаВ принципе, похожие способы лечения сейчас активно разрабатываются в мире для лечения онкологических и других редких заболеваний, не только наследственных. Итоги применения «Скайсоны» пока не совсем безупречны. За два года испытаний ее использовали у 32 пациентов, и у трех развился рак костного мозга. В Управлении по пищевым продуктам и лекарствам США (FDA) не исключают, что в будущем такое же заболевание может возникнуть и у других пациентов. Правда, рак поддается лечению, и два пациента из трех уже находятся в ремиссии. Поэтому регистрационное разрешение выдано пока условно, препарату предстоит еще доказывать свою эффективность.В FDA отмечают, что пока «Скайсона» является лучшим выбором для мальчиков, у которых нет сиблингов. Это родные братья или сестры, их костный мозг можно использовать для трансплантации и лечения церебральной адренолейкодистрофии.

Аналог Ноткоин - TapSwap Получай Бесплатные Монеты

Подробнее читайте на

лечения мире скайсона лекарства адренолейкодистрофии особые рекорд мозге

лечения мире → Результатов: 18 / лечения мире - фото


Великобритания первой в мире одобрила применение молнупиравира для лечения COVID-19

Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей использовать противовирусный препарат молнупиравир для лечения коронавируса легкой и средней степени тяжести. Это первый пероральный противовирусный препарат, разрешенный к применению для лечения COVID-19. kommersant.ru »

2021-11-04 17:51

Фото: Лента.Ру

Первая в мире страна одобрила молнупиравир для лечения коронавируса

Великобритания первой в мире одобрила препарат молнупиравир от компании Merck&Co в качестве лечения от коронавируса. Лекарство уже получило одобрение от независимого британского регулятора, Управления по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA). Лента.Ру »

2021-11-04 16:44

Фото: gazeta.ru

Британия первой в мире одобрила использование молнупиравира для лечения COVID-19

Впервые в мире власти Великобритании одобрили использование препарата молнупиравир, который предназначен для лечения больных COVID-19. Об этом сообщило британское Агентство по контролю за лекарственными средствами и изделиями медицинского ... gazeta.ru »

2021-11-04 16:20

Британия первой в мире одобрила применение молнупиравира для лечения ковида

Пользоваться им можно и самостоятельно дома. Министр здравоохранения Саджид Джавид назвал этот день "историческим для страны". lifenews.ru »

2021-11-04 15:11

Фото: aif.ru

Сбрось давление. В лечении гипертонии зреет революция

Гипертония — одна из самых распространённых болезней в мире. При этом лечится она крайне сложно. Недавно предложен совершенно новый подход к её терапии. aif.ru »

2021-09-11 00:08

Фото: aif.ru

Рак становится излечимым! Онкологам уже есть что противопоставить болезни

Заболеваемость раком во всём мире и не думает уменьшаться, но современной онкологии уже есть что противопоставить коварной болезни. Тем не менее залогом лучших результатов лечения рака по-прежнему является его раннее выявление. aif.ru »

2021-04-07 00:15

Фото: vesti.ru

Россия готова ко второй волне коронавируса

Очень тревожные данные по коронавирусу. 29 июня Всемирная организация здравоохранения предупредила, что распространение болезни по миру ускоряется. vesti.ru »

2020-07-05 21:38