2022-8-13 15:56 |
Экспериментальное лекарство, стоимостью 2 млн долларов, очень токсично и может вызывать осложнения.
Недавно стало известно, что двое детей со спинальной
мышечной атрофией (СМА) в России и Казахстане скончались после лечения самым
дорогим лекарством в мире — Золгенсма (Zolgensma). Одна доза этого
«чудо»-препарата стоит около двух миллионов долларов. Однако врачи
предупреждают, что Золгенсма до конца не изучена и ее прием может привести к
печальным последствиям.
У пациентов с СМА ежедневно гибнут мотонейроны из-за нехватки белка, который должен вырабатывать ген SMN1, но этот ген у них отсутствует. Болезнь быстро прогрессирует, у ребенка атрофируются мышцы, пропадает дыхательная функция, что в итоге приводит к ослаблению мышечного тонуса и к смертельному параличу.
В последние годы ученые продвинулись в изучении СМА и
разработали несколько препаратов для ее лечения, которые получили одобрение на Западе
и России. Это Спинраза, Эврисди и Золгенсма. Первые два препарата увеличивают
производство белка, благодаря воздействию на ген SМN2. В первый год лечения
необходимо 6 инъекций Спинразы, далее по 3 инъекции в год в течение жизни. Лекарство
позволяет остановить развитие болезни и даже вернуть пациенту возможность ходить.
Эврисди применяется в жидкой форме один раз в сутки через рот или, при необходимости,
через зонд для энтерального питания.
Третье одобренное лекарство для лечения СМА — это Золгенсма.
Ее разработали относительно недавно, и сейчас она до сих пор проходит стадии
клинического исследования. В отличие от Спинразы и Эврисди, Золгенсма заменяет
функцию отсутствующего гена SMN1 новой рабочей копией гена.
Это означает, что человек будет продолжать болеть СМА, но в
его организме будет вырабатываться нужный для работы мышц белок SMN для
выживаемости мотонейронов. Укол «Золгенсма» делается только один раз, в
возрасте до двух лет, но стоит он порядка двух миллионов долларов, что делает его
самым дорогим лекарством в мире.
По данным Reuters, недавно двое детей с СМА в России и
Казахстане умерли после лечения Золгенсма. Агентство со ссылкой на фармацевтическую
компанию-производителя Novartis сообщило, что юные пациенты скончались из-за
острой печеночной недостаточности через 5-6 недель после ввода препарата через
капельницу. При этом создатели «чудо»-лекарства отметили, что, трагические
случаи не ставят под сомнение соотношение риска и пользы лекарства.
В России Золгенсма зарегистрировали в конце 2021 года, но врачи
предупреждают, что лекарство стоимостью 150 млн рублей не волшебный
эликсир, который обязательно сможет помочь всем и каждому. По словам педиатра Елены
Парецкой, Золгенсма до сих пор до конца не изучена и может вызывать серьезные
осложнения.
«Препарат новый, экспериментальный и ввиду редкости
патологии — мало изученный, проходящий очередную фазу клинических
испытаний. Поэтому вполне ожидаемо, что кому-то он может не помочь, а у части
детей — даже вызвать осложнения. Это средство для генной терапии,
препарат, который серьезным образом вмешивается во внутреннюю среду организма и
имеет побочные эффекты», — объяснила врач порталу «ДокторПитер».
Специалист отмечает, что побочные реакции, от которых умерли
дети с СМА, указаны в инструкции к препарату. В ней говорится, что лекарство
следует принимать с осторожностью пациентам с нарушением функций печени и
почек.
«Другими словами, при изучении препарата в лаборатории
наблюдались токсические реакции в отношении печени. Естественно, что препарат,
который вмешивается в нервную проводимость и работу мотонейронов, будет
достаточно «тяжелым» для организма. И приходится выбирать из двух зол —
прогрессирование СМА или возможные осложнения от лечения», — предупреждает она.
В декабре 2021 года «Блокнот» писал о проблемах лечения детей с СМА. Тогда правительство направило на помощь детям с редкими заболеваниями 22 млрд рублей. Благодаря этим средствам, можно было гарантированно вылечить более чем сотню из 890 российских детей, страдающих СМА. Вот только власти так «закрутили» денежные потоки и нормативные решения, что, судя по ним, малышам с СМА и их родителям снова придется искать помощи у частных жертвователей и фондов.
Чтобы первыми узнавать обо всем, что происходит в России и мире, подписывайтесь на наш канал в Telegram.
Аналог Ноткоин - TapSwap Получай Бесплатные Монеты
Подробнее читайте на bloknot.ru
